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Zuletzt geprüft am 2026-05-11. Wo eine Aussage auf einer konkreten Studie beruht, wird die Studie beschrieben und nicht überinterpretiert.
=== Stereochemie === Donepezil ist ein chiraler Arzneistoff mit einem Stereozentrum. Therapeutisch wird das Racemat, d. h. die 1:1-Mischung von (S)- und (R)-Isomer, eingesetzt, obwohl bekannt ist, dass die Enantiomeren in vivo und vitro unterschiedliche Wirkung auf Acetylcholinesterase haben. Deshalb wurden mehrere Analysenverfahren zur enantioselektiven Analytik der (S)- und des (R)-Isomere von Donepezil entwickelt.
Quellen: de.wikipedia.org
== Literatur == J. S. Birks, R. J. Harvey: Donepezil for dementia due to Alzheimer’s disease. In: The Cochrane database of systematic reviews, Band 6, 06, 2018, S. CD001190; doi:10.1002/14651858.CD001190.pub3, PMID 29923184 (Review).
Quellen: de.wikipedia.org
Donidalorsen ist eine synthetische kurzkettige Nukleinsäure, die als Arzneistoff eingesetzt wird. Unter dem Namen Dawnzera (Zulassungsinhaber: Otsuka Pharmaceutical) wurde er im Januar 2026 in der EU zugelassen zur Vorbeugung vor wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE). Das HAE ist eine seltene Erbkrankheit, die zu episodischen Flüssigkeitseinlagerungen und Schwellungen (Ödemen) der Unterhaut führt, die lebensbedrohlich sein können.Die Anwendung erfolgt als subkutane Injektion.
Quellen: de.wikipedia.org
== Eigenschaften == Donidalorsen ist ein aus 20 Nukleotiden bestehendes einzelsträngiges modifiziertes Oligonukleotid mit Gapmer-Struktur, das am 5′-Ende über einen Aminohexyl-Linker mit einem triantennären N-Acetylgalactosamin (GalNAc) konjugiert ist. Die Oligonukleotidkomponente besteht aus DNA zu zehn Nukleotiden plus zwei flankierenden RNA-Regionen mit je fünf an der Ribose modifizierten Nukleotiden („5-10-5-Struktur“). Dort befindet sich anstelle der 2′-Hydroxygruppe eine 2′-O-(2-Methoxyethyl)gruppe (MOE). Die Pyrimidin-Nukleobasen sind 5-methyliert (m5C, m5U). Das Rückgrat enthält 15 Phosphorthioat-Bindungen. Der zusätzliche GalNAc-Ligand dient der Verbesserung der Aufnahme des ASO in die Leberzellen (Hepatozyten). Pharmazeutisch wird der Wirkstoff in Form seines Natriumsalzes (1:20) eingesetzt. Donidalorsen-Natrium hat eine molare Masse von 9112,3 Da. Die Substanz ist ein amorpher Feststoff und leicht wasserlöslich.
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== Wirkungsmechanismus == Donidalorsen wirkt als Antisense-Oligonukleotid (ASO), das heißt, dass die Basensequenz entgegengesetzt zu einer funktionalen Boten-RNA (mRNA) ist. Der Wirkstoff bindet selektiv an die mRNA des PKK-Gens, das für das Präkallikrein (PKK) kodiert, und vermittelt in der Leber über RNase H1 den Abbau der PKK-mRNA. Dadurch wird im Blutplasma das PKK, das ein Vorläuferenzym für Plasmakallikrein ist, gesenkt. Dies wiederum unterdrückt die Bildung von Bradykinin, einem potenten Vasodilatator, der die HAE-typischen Entzündungen und Schwellungen verursacht.
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=== Klinische Prüfung === Die Hauptstudie war die randomisierte, doppelblinden, placebokontrollierte Phase-3-Studie OASIS-HAE mit 91 Patienten ab 12 Jahren mit HAE. Sie erhielten Donidalorsen entweder alle vier Wochen oder alle acht Wochen oder Placebo. Nach 24 Wochen lag die durchschnittliche Anzahl der Anfälle pro Monat bei Patienten, die Donidalorsen alle vier Wochen erhielten, bei rund 0,4 und bei etwa 1 bei jenen, die das Arzneimittel alle acht Wochen erhielten. Im Vergleich dazu betrug die Zahl der Anfälle in der Placebogruppe durchschnittlich 2,3. Ferner wurden in der Studie die Auswirkungen der Behandlung auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität der Patienten anhand eines validierten Fragebogens (Angioedema Quality of Life Questionnaire, AE-QoL) bewertet. Die Auswertung der Antworten in diesem Fragebogen zeigte, dass sich die Lebensqualität der Patienten unter Donidalorsen verbesserte im Vergleich zu Placebo (mittlere Verbesserung: −24,8 Punkte unter Donidalorsen vs. −6,2 Punkte unter Placebo). In der prospektiven unverblindeten Verlängerungsstudie OASISplus zeigten die Patienten nach 52 Wochen eine weitere Absenkung der durchschnittlichen monatlichen HAE-Attacken.
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=== Nebenwirkungen und Anwendungsbeschränkungen === Häufigste unerwünschte Wirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Überempfindlichkeitsreaktionen und erhöhte Leberenzyme. Es liegen keine bzw. nur sehr begrenzte Erfahrungen mit der Anwendung von Donidalorsen bei Schwangeren vor. Tierexperimentelle Studien ergaben keine Hinweise auf direkte oder indirekte schädliche Wirkungen in Bezug auf die Reproduktionstoxizität.
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